Petition für schwer erkrankten Max aus Recklinghausen
Max aus Recklinghausen Suderwich ist 14 Jahre alt und an Duchenne Muskeldystrophie erkrankt. Ein Medikament aus den USA könnte sein Leben verlängern. Das Problem: Es ist in Deutschland nicht zugelassen. Eine Petition soll das verhindern.
Veröffentlicht: Mittwoch, 02.08.2023 15:00
Was ist Duchenne Muskeldystrophie?
Duchenne Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, mit dem Alter fortschreitende Muskelerkrankung. Sie sorgt dafür, dass sich die Muskeln nach und nach zurückbilden - auch der Herzmuskel. Meist beginnt die Erkrankung im Kindesalter, schreitet langsam voran und verkürzt die Lebenserwartung deutlich. In den meisten Fällen liegt sie bei Mitte 20. Die Krankheit ist genetisch bedingt und bislang nicht heilbar. Etwa einer von 3000 Jungen erkrankt an DMD.
Wie geht es Max aus Recklinghausen?
Bei Max ist die Krankheit bereits soweit fortgeschritten, dass er auf einen Rollstuhl angewiesen ist. Durch die vielen Umbaumaßnahmen bei ihm zu Hause kommt er aber gut mit der Krankheit klar. Ihm ist bewusst, dass selbst eine schnelle Zulassung in Europa für ihn keine große Besserung mehr bewirken würde. Allerdings könnte das Medikament den weiteren Krankheitsverlauf verhindern, sofern es erfolgreich anschlagen würde.
Wie steht es um die Zulassung des Medikaments?
In den USA wurde ein Medikament zur Behandlung von DMD im Eilverfahren zugelassen. Ähnlich wie die Corona-Impfstoffe vor gut zwei Jahren. Das bedeutet, dass das Medikament bereits zugelassen wurde, bevor die klinischen Studien dazu abgeschlossen wurden. Aktuell laufen diese in den USA noch. Ergebnisse dazu werden Ende 2023 erwartet. Vorläufige Daten zeigen aktuell zwar noch keine statistische Verbesserung bei den Behandlungen. Erfahrungsberichte von Betroffenen hingegen schon. Auch im Vergleich zur Placebo-Gruppe zeigten sich deutlich verbesserte Muskelwerte bei den Jungen, die mit dem Medikament behandelt wurden.
Was fordert die Petition?
Mit der Petition wird eine möglichst schnelle Zulassung des Medikaments in Europa gefordert. In der Begründung heißt es: "Jeder Tag zählt für die Patienten mit DMD und wir glauben, dass das Medikament SRP-9001 eine sehr gute Behandlungsoption darstellt.“
Hier kommt ihr zur Petition: Hoffnung für Kinder mit DMD